Studienzentrum für Diabetes bei Kindern - Klinische Studien zur Prävention und Immunintervention
Unsere klinische Forschung widmet sich der Durchführung von Studien zur Verhinderung der Entstehung der Autoimmunerkrankung Typ-1-Diabetes bei Kindern sowie zur Verhinderung der Progression von einer autoimmunen zur metabolischen Erkrankung Typ-1-Diabetes und zum Erhalt der körpereigenen Insulinproduktion.
Unsere klinische Forschung widmet sich der Durchführung von Studien zur Verhinderung der Entstehung der Autoimmunerkrankung Typ-1-Diabetes bei Kindern sowie zur Verhinderung der Progression von einer autoimmunen zur metabolischen Erkrankung Typ-1-Diabetes und zum Erhalt der körpereigenen Insulinproduktion.
Im Fokus unserer klinischen Studien stehen neue Behandlungsansätze zum Funktionserhalt der insulinproduzierenden Beta-Zellen.
Die Behandlungen können in jedem Stadium der Pathogenese des Typ-1-Diabetes erfolgen. In Studien zur Primärprävention prüfen wir neue Behandlungen, die das Auftreten von Inselautoimmunität bei Kindern mit hohem Typ-1-Diabetes-Risiko verhindern oder verzögern können. Im präsymptomatischen Frühstadium des Typ-1-Diabetes wird versucht, den klinischen Ausbruch der Erkrankung durch Immunmodulation zu verhindern oder zu verzögern. Nach Manifestation des klinischen Typ-1-Diabetes ist das Ziel der Erhalt von Beta-Zell-Restfunktion.
Das Studienzentrum für Kinderdiabetes setzt sich zusammen aus dem klinischen Studienzentrum, einer regulatorischen und einer biostatistischen Einheit sowie einer Biobank und dem Zentrallabor für klinische Studien.
Einheiten des Studienzentrums
Klinisches Untersuchungszentrum
In unseren klinischen Studien erforschen wir neue Ansätze zur Behandlung und Vorbeugung von Typ-1-Diabetes. Die Visiten und Untersuchungen der Studienteilnehmer finden in unserem geräumigen, modernen und kinderfreundlichen klinischen Studienzentrum statt. Unser Team aus Studienärzten und Studienkrankenschwestern unterstützt und berät Studienteilnehmer und ihre Familien und stellt sicher, dass die Studien gemäß der Guten Klinischen Praxis durchgeführt werden.
Zentrallabor
Das Team des Zentrallabors ist für die Laboraspekte klinischer Studien verantwortlich, wie z. B. die Verarbeitung, Lagerung und den Versand von Bioproben sowie die Probenuntersuchung, Datenerfassung und -berichterstattung.
Biobank
Die Biobank des Instituts für Diabetesforschung, Helmholtz Munich, enthält umfangreiches Probenmaterial (Serum, Plasma, DNA, RNA, PBMC, Blut, Stuhl und Urin) von Studienteilnehmern. Da alle in unseren Studien gewonnenen Daten dem wissenschaftlichen Fortschritt dienen sollen, der letztlich den Patienten zugutekommen kann, können Wissenschaftler das Probenmaterial für verschiedene Forschungsaktivitäten im Rahmen von Verbundprojekten nutzen. Das Institut für Diabetesforschung stellt der wissenschaftlichen Gemeinschaft auf Anfrage pseudonymisierte Daten aus der Daten- und Biobank zur Verfügung.
Regulatory affairs
Regulatory affairs ist verantwortlich für Einreichungen bei Behörden und Ethikkommissionen, Studiendokumente und Systeme, TMF Pflege, Management von Monitoring und Audits, zentrale Überprüfung und Bereinigung der Daten, Koordination externer Dienstleister, SOPs sowie Management von Studienmedikation.
Biometrie & Studiendesign
Das Team Biometrie & Studiendesign unterstützt die Planung und Auswertung von klinischen Studien mit geeigneten statistischen und epidemiologischen Methoden.
Gegenwärtig laufende klinische Studien:
Rekrutierung von Studienteilnehmern läuft:
Randomisierte klinische Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit einer Behandlung mit CFZ533 (Iscalimab) für den Erhalt der Betazell-Restfunktion bei neu manifestiertem Typ-1-Diabetes bei Kindern und jungen Erwachsenen. Gegenwärtig rekrutiert die Studie Teilnehmer im Alter von 12 bis 21 Jahren mit neu-diagnostiziertem Typ-1-Diabetes. In Zukunft sollen auch Kinder ab 6 Jahren an der Studie teilnehmen können.
Rekrutierung von Studienteilnehmern läuft:
Primäre Interventions-Studie zur Untersuchung, ob die tägliche Gabe von B. infantis EVC001 bei Kindern mit erhöhtem genetischem Risiko für Typ-1-Diabetes die kumulative Inzidenz von Betazell-Autoantikörpern in der Kindheit reduziert.
Rekrutierung von Studienteilnehmern abgeschlossen; Interventionsphase läuft:
1050 Kleinkinder mit einem hohen genetischen Risiko für Typ-1-Diabetes nehmen an einer randomisierten klinischen Studie mit hochdosierter täglicher oraler Insulinbehandlung zur Verhinderung oder Verzögerung der Entwicklung von Typ-1-Diabetes teil.
Rekrutierung von Studienteilnehmern und Interventionsphase abgeschlossen; Nachbeobachtungsphase läuft:
220 Kinder mit präsymptomatischem Typ-1-Diabetes (Stadium 1) nehmen an einer randomisierten klinischen Studie mit hochdosierter täglicher oraler Insulinbehandlung zur Verhinderung oder Verzögerung der Entwicklung des klinischen Typ-1-Diabetes teil.
Gegenwärtig laufende Beobachtungsstudien zur Entwicklung von Typ-1-Diabetes: