Förderprojekt bringt neue Technologie für präzise Wirkstoffübertragung in Richtung klinischer Anwendung

Erbkrankheiten entstehen durch Veränderungen im Erbgut. Moderne Gene-Editing-Technologien können solche Defekte zwar präzise korrigieren, doch bisher fehlte ein geeignetes System, um die dafür notwendigen, großen Enzyme sicher und effizient in die betroffenen Zellen zu transportieren. Mit dem neu entwickelten Synthetic Transfer Vehicle (STV) – einem Übertragungsvehikel, das aus künstlich erzeugten Proteinen zusammengesetzt ist – gelingt dieser Schritt nun erstmals zellgenau, effizient und kontrolliert.

Die Technologie ermöglicht eine deutlich höhere Übertragungseffizienz im Vergleich zu etablierten Methoden wie Lipid-Nanopartikeln (LNPs) oder Virus-like Particles (VLPs). Zudem lässt sich die Spezifität der Vehikel präzise auf das Zielgewebe abstimmen, was STV zu einem besonders leistungsfähigen Werkzeug für die Gentherapie macht.

„Unsere STV-Technologieplattform ermöglicht es erstmals, Gentherapeutika zielgerichtet und programmierbar in Zielzellen zu übertragen“, erklärt Dr. Christoph Gruber, Projektleiter am Institut für Stammzellforschung.

Für die Weiterentwicklung dieses Ansatzes und der Gründung eines Startups konnten Dr. Christoph Gruber, Dr. Florian Giesert und Prof. Wolfgang Wurst 3,1 Millionen Euro Fördermittel des BMFTR im Rahmen des Projekts GO-Bio Next – „Präklinische Testung eines universellen Übertragungsvehikels für Gentherapeutika (EDGE)” einwerben. Das Projekt markiert einen wichtigen Schritt hin zur Translation der STV-Technologie in die klinische Anwendung und ist Teil eines umfassenden Programms zur Entwicklung einer plattformbasierten Lösung für zielgerichtete genetische Korrekturen bei Erbkrankheiten.

„Mit STVs eröffnen wir einen völlig neuen Ansatz für die gezielte Verabreichung von Therapeutika: Sie kombinieren hohe Effizienz mit präziser Steuerbarkeit und können so die Basis für nächste Generationen von Gentherapien bilden“, sagt Dr. Florian Giesert.

Die Forschenden bereiten nun die präklinische Testung vor, um den Ansatz mittelfristig in die klinische Entwicklung zu überführen.

„Unser Ziel ist es, diese technologischen Fortschritte so weiterzuentwickeln, dass sie direkt den Patient:innen zugutekommen – für Therapien, die nicht nur Symptome lindern, sondern heilen“, ergänzt Prof. Wolfgang Wurst.

Die Technologieplattform soll eine End-to-End-Lösung für die Behandlung genetischer Erkrankungen schaffen – von der gezielten Übertragung therapeutischer Enzyme bis zur präzisen genetischen Korrektur im Zielgewebe. Damit könnte erstmals eine breit einsetzbare, kurative Gentherapie für eine Vielzahl von Erbkrankheiten möglich werden.

Über die Forschungsgruppe am Institut für Stammzellforschung

Die Gruppe um Dr. Florian Giesert, Dr. Christoph Gruber und Prof. Wolfgang Wurst nutzt Methoden des Protein Designs und der Synthetischen Biologie, um innovative Technologien im Bereich der Gen- und Zelltherapie zu entwickeln, mit dem Ziel, molekulare Mechanismen von Erkrankungen zu verstehen und neue therapeutische Ansätze zu schaffen.

Zur Pressemitteilung vom BMFTR: EDGE bringt Gentherapien sicher dorthin, wo sie wirken - BMFTR GO-Bio